Por Berkeley Lovelace Jr. - NBC News
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el viernes un medicamento contra el alzhéimer que, según los ensayos clínicos, retrasa el deterioro cognitivo de los pacientes en las primeras fases de la enfermedad.
La autorización ofrece una esperanza tras repetidos fracasos en la búsqueda de tratamientos eficaces, pese a que el nuevo fármaco produce efectos secundarios, según expertos.
El tratamiento llamad lecanemab, y que se venderá bajo el nombre de Leqembi, es una infusión de anticuerpos monoclonales que se administra cada dos semanas por vía intravenosa.
El medicamento se aprobó de forma acelerada, lo que permite la autorización temprana de nuevos tratamientos prometedores que “cubren una necesidad médica no satisfecha”. Al mismo tiempo, las farmacéuticas están obligadas a realizar ensayos clínicos adicionales para confirmar los beneficios de sus fármacos, de lo contrario corren el riesgo de ser retirados del mercado.
Según la agencia, su decisión se basó en un ensayo en fase intermedia con 856 pacientes que padecen la enfermedad.
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A finales de septiembre, la farmacéutica japonesa Eisai y la compañía biotecnológica Biogen, que desarrollan el medicamento, anunciaron que un estudio clínico en fase 3 con 1,795 pacientes encontró que, tras 18 meses, Leqembi retrasó en un 27% el deterioro cognitivo de las personas que lo recibieron. La FDA dijo el viernes que espera revisar los datos de la fase 3 “pronto”.
La agencia reguladora no buscó el consejo de su comité asesor, como sí hizo antes de aprobar polémicamente Aduhelm, un tratamiento para el alzhéimer desarrollado por Biogen en 2021.
Leqembi no es una cura, su objetivo es frenar la progresión de la enfermedad eliminando del cerebro los cúmulos de beta-amiloide, un tipo de molécula que los científicos consideran desde hace tiempo una de las principales causas de la patología.
Los expertos afirman que el beneficio es pequeño, pero que todo lo que permita a los pacientes pasar más tiempo de calidad con su familia y seres queridos es valioso.
La medicación costará unos 25,000 dólares al año para un solo paciente, según explicó a NBC News, cadena hermana de Noticias Telemundo, Ivan Cheung, presidente y consejero delegado de Eisai en Estados Unidos.
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Actualmente, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS, por sus siglas en inglés) limitan la cobertura de los tratamientos dirigidos a la angiopatía amiloide cerebral, una acumulación de proteínas en las paredes de las arterias cerebrales, por lo que la aceptación del nuevo medicamento puede ser limitada al principio, indicó Cheung.
Tres muertes relacionadas con el fármaco
Leqembi ha planteado preocupaciones por su seguridad. La muerte de al menos tres personas podrían estar relacionadas con el tratamiento, después de que los pacientes sufrieran una inflamación o una hemorragia cerebral.
Según los datos de la empresa del ensayo en fase 3, alrededor del 12.6% de los pacientes que recibieron el fármaco sufrieron inflamación cerebral, frente a solo el 1.7% de los del grupo placebo. Cerca del 17% de quienes tomaron el tratamiento sufrieron hemorragias cerebrales, en comparación con el 9% del grupo placebo.
Cheung afirmó que la compañía sigue “confiando” en que los beneficios de la medicina superan sus riesgos.
“La enfermedad es devastadora”, dijo, “y conlleva una gran confusión emocional para todas las familias implicadas”.
El alzhéimer es la séptima causa de muerte en Estados Unidos, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC, por sus siglas en inglés). La mayoría de los medicamentos aprobados por la FDA están destinados a aliviar los síntomas, no a ralentizar el avance de la enfermedad.
El anuncio del viernes llega tras un duro informe del Congreso publicado la semana pasada, en el que se examinaba la aprobación de Aduhelm, el otro medicamento contra el alzhéimer desarrollado por Biogen, pese a que un comité asesor de la FDA concluyó que era improbable que funcionara. El reporte señala que la agencia reguladora no cumplió con sus propias normas y que su aprobación estuvo “plagada de irregularidades”.
En respuesta, el grupo de activistas Public Citizen envió una carta el miércoles instando a la FDA posponer su decisión sobre la aprobación de Leqembi, mientras se terminan los ensayos clínicos adicionales requeridos para la aprobación completa.
Leqembi, no obstante, tiene defensores.
Donna Wilcock, decana adjunta de Biomedicina de la Universidad de Kentucky, apoya su autorización. Los datos que respaldan la solicitud del medicamento son “sólidos” y los resultados del ensayo son los mejores que ha “visto para un fármaco contra el alzhéimer en 25 años”, señaló.
La Asociación de Alzhéimer ha manifestado que, basándose en los resultados de los ensayos clínicos de fase 3 de Eisai y Biogen, la FDA debería aprobar Leqembi para la enfermedad en fase inicial.
La organización urge a los CMS a reconsiderar su decisión sobre los nuevos tratamientos contra esta patología. El año pasado, en respuesta a los escasos datos que respaldaban la aprobación de Aduhelm, dijeron que no cubrirían los tratamientos dirigidos al amiloide, a menos que los pacientes participaran en un ensayo clínico.
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Ampliar la disponibilidad del medicamento podría significar que las personas tendrían “muchos meses más para reconocer a sus parejas, hijos y nietos”, defendió María Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzhéimer .
En un comunicado publicado el viernes tras la aprobación de la FDA, los CMS sugirieron que podrían revisar su postura sobre la cobertura de ciertos tratamientos contra la enfermedad.
“Los CMS están examinando la información disponible y podrían reconsiderar su cobertura actual basándose en esta revisión”, dijo la agencia.