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La FDA aprueba fármaco contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) pese a poca evidencia sobre su efectividad

La enfermedad, conocida en EE.UU. como Lou Gehrig, es un padecimiento sin cura y para el que existen pocos tratamientos. La farmacéutica que desarrolló el fármaco Relyvrio aún no ha anunciado cuánto costará, pero se espera que sean cientos de miles de dólares.

Por Berkeley Lovelace Jr. - NBC News

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, en inglés) aprobó este jueves un nuevo y controvertido fármaco diseñado para ralentizar el progreso de la enfermedad de Lou Gehrig, también llamada Esclerosis Lateral Amiotrófica o ELA.

La luz verde de la agencia federal significa una victoria para pacientes y activistas, pese a la limitada evidencia sobre la eficacia del fármaco.

El medicamento, de la empresa Amylyx Pharmaceuticals, con sede en Massachusetts, se suma a los pocos fármacos aprobados por la FDA para tratar esta enfermedad neurodegenerativa mortal y sus síntomas. 

La ELA afecta a las células nerviosas necesarias para actividades como caminar, hablar y comer. No hay cura conocida y la mayoría de las personas que la tienen viven entre dos a cinco años después del diagnóstico, según la Asociación de la ELA.

La FDA aprobó el medicamento contra la ELA este jueves.
La FDA aprobó un nuevo medicamento contra la enfermedad de Lou Gehrig, también llamada esclerosis lateral amiotrófica o ELA.NurPhoto vía Getty Images

El medicamento, que se toma en forma de píldora, es una combinación de dos productos ya existentes: el fenilbutirato de sodio, que se prescribe para tratar un trastorno metabólico, y el taurursodiol, un suplemento de venta libre que se utiliza para ayudar a prevenir las enfermedades hepáticas.

La decisión de la FDA se basó en un único ensayo clínico de Fase 2, con 137 pacientes de ELA, que reveló que las personas que tomaron el fármaco de Amylyx, que se venderá bajo el nombre de Relyvrio, vivieron unos 10 meses más que las que no lo recibieron.

El fármaco también pareció retrasar las hospitalizaciones. 

La farmacéutica dijo que todavía está determinando lo que cobrará por el medicamento. Es posible que su precio sea similar al de un antiguo medicamento contra la ELA, la edaravona, que cuesta unos 170,000 dólares al año, según un informe del Instituto de Revisión Clínica y Económica.

Desacuerdo entre los neurólogos

Es probable que la aprobación genere cierto desacuerdo entre los neurólogos que tratan la ELA.

Por lo general, la FDA exige al menos dos ensayos clínicos bien controlados para demostrar que un medicamento es eficaz, o un único ensayo que sea "altamente persuasivo desde el punto de vista estadístico", dijo Holly Fernández Lynch, profesora adjunta de ética médica en la Universidad de Pennsylvania.

El ensayo de Amylyx, agregó, no cumplía con las normas de la agencia.

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La preocupación por los resultados del ensayo surgió en marzo, cuando el fármaco se presentó por primera vez ante un comité consultivo de la FDA.

En los documentos informativos publicados antes de esa reunión, los científicos de la agencia cuestionaron la capacidad de persuasión del ensayo de Amylyx. El comité votó por un estrecho margen en contra de recomendar la aprobación del fármaco.

Sin embargo, la FDA tomó la inusual medida de convocar un segundo comité consultivo solo seis meses después, luego de que Amylyx presentara un análisis adicional de los datos de sus ensayos. En esa reunión, el comité consultivo cambió de opinión y votó a favor de recomendar el fármaco.

Activistas que abogan por que haya más tratamientos contra la enfermedad afirman que, aunque siguen habiendo dudas sobre la eficacia del fármaco, debería permitirse que los pacientes, al menos, lo prueben.

"Necesitamos nuevos tratamientos lo antes posible si queremos convertir la ELA en una enfermedad vivible y, eventualmente, curarla", dijo Larry Falivena, miembro de la Asociación de la ELA, a través de correo electrónico.

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Amylyx está conduciendo actualmente un ensayo clínico de Fase 3 más amplio sobre el fármaco, que espera completar a finales de 2023 o principios de 2024.