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Los expertos de la FDA piden autorizar un fármaco experimental para la esclerosis lateral amiotrófica

Pese a la recomendación del grupo, el medicamento podría ser retirado del mercado si no demuestra sus beneficios. “Sé que funciona”, dijo un paciente, pese a la escasez de evidencia.

Por Matthew Perrone - The Associated Press

El panel de asesores independientes de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó este miércoles (por 7 votos a favor y 2 en contra) la recomendación de un nuevo fármaco experimental para tratar la esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig.

Los expertos consideraron que la información proporcionada por la farmacéutica Amylyx Pharma permitía su aprobación, tras debatir durante horas la solidez y fiabilidad del único estudio presentado.

La FDA no está obligada a seguir su recomendación, pero es posible lo apruebe a finales de este mes. La agencia ha dado el visto bueno solo a dos terapias para esta enfermedad que destruye las células nerviosas de funciones básicas como caminar, hablar y tragar.

Los pacientes con ELA y sus familiares se movilizaron a favor del fármaco de Amylyx con una campaña de presión que llegó a congresistas, quienes pidieron a la FDA que conceda la aprobación.

Antes de la reunión se publicó una revisión negativa de científicos internos de la FDA, pero la mayoría de especialistas externos consideró que Amylyx presentó suficientes pruebas para sugerir que el medicamento ayuda a los pacientes a vivir más tiempo.

En marzo, el mismo grupo de expertos de la FDA votó en contra del fármaco, preocupados por la falta de datos y otros problemas.

“Privar a los pacientes de ELA de un fármaco que podría funcionar no es algo con lo que me sentiría cómoda”, aseguró la doctora Liana Apostolova, de la Universidad de Indiana, que votó a favor, “en la reunión anterior no estaba tan claro y sigue siendo cuestionable”.

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Amylyx se benefició de un inusual intercambio en el que uno de los fabricantes del medicamento se comprometió –a petición de la FDA– a retirarlo del mercado si sus beneficios no son confirmados por un gran estudio en curso. “Tengo la certeza de que si se emite una aprobación, puede retirarse en el futuro”, señaló Apostolova.

La votación del miércoles puso fin a una segunda reunión en la que se revisaron nuevos análisis estadísticos presentados por Amylyx para apoyar los beneficios del tratamiento para frenar la enfermedad y alargar la vida de los pacientes.

El doctor Billy Dunn, jefe de revisión de neurología de la FDA, inició la reunión detallando las “preocupaciones y limitaciones” con los datos de Amylyx, mientras enfatizó la necesidad de nuevas opciones de tratamiento.

El medicamento experimental podría ayudar a los pacientes a vivir más tiempo, según la farmacéutica.
Halfpoint Images / Getty Images

Somos muy sensibles a la necesidad urgente de desarrollar nuevos tratamientos para la ELA”, afirmó Dunn quien señaló que un estudio más amplio de Amylyx, que se está desarrollando con 600 pacientes en Estados Unidos y Europa, podría proporcionar “resultados más definitivos” en 2024.

Dunn sugirió que la agencia podría estar más dispuesta a aprobarlo si Amylyx se comprometía a retirarlo si el estudio no muestra beneficios y pidió a los cofundadores de la empresa a dar públicamente ese paso. Justin Klee, codirector de Amylyx, dijo que sí, que retirarán voluntariamente su medicamento en ese caso.

Tengo la certeza de que si se emite una aprobación, puede retirarse en el futuro”

Liana Apostolova doctora

La FDA puede obligar a las empresas a retirar los fármacos del mercado, aunque suele ser más rápido si los fabricantes lo hacen. Cuando se resisten, el proceso de regulación puede prolongarse años.

“Creo que la FDA –con el debido respeto– subestima la complejidad y la probabilidad de retirar el producto del mercado”, lamentó el doctor Caleb Alexander, de la Universidad Johns Hopkins, uno de los dos panelistas que votaron en contra.

En un pequeño ensayo, lleno de datos incompletos y otros problemas, Amylyx demostró ciertos beneficios al frenar el avance de la enfermedad, según los evaluadores de la FDA.

“El resultado final –para un solo estudio– es dudoso y poco convincente desde el punto de vista estadístico”, subrayó Tristan Massie, estadístico de la FDA.

La empresa con base en Cambridge, Massachusetts, insiste en que los datos de seguimiento recogidos tras la conclusión del estudio demostraron que el fármaco prolongaba la vida de los pacientes y que quienes lo continuaron tomando sobrevivieron unos 10 meses más que los que nunca lo hicieron.

Los expertos a favor del medicamento citaron estos datos y sus leves efectos secundarios para sugerir que habría pocas desventajas.

Les pido que lo aprueben porque sé que funciona. Está extendiendo mi vida y quiero eso para otros”

Greg Canter Paciente con ela

“El fármaco no es perjudicial, parece que tiene un beneficio, pero no hay ninguna señal de seguridad”, indicó Dean Follmann, estadístico de los Institutos Nacionales de Salud.

El miércoles, más de 20 investigadores, pacientes y familiares dijeron a los asesores que apoyaban la aprobación. La agencia también recibió más de 1,200 comentarios por escrito, la mayoría de defensores de pacientes.

“Les pido que lo aprueben porque sé que funciona. Está extendiendo mi vida y quiero eso para otros”, aseguró Greg Canter, diagnosticado con ELA en 2018 y parte del estudio de Amylyx. Dijo que el fármaco ha mejorado su capacidad pulmonar y disminuido su deterioro funcional.

El medicamento viene como un polvo que combina dos fármacos antiguos: uno recetado para trastornos hepáticos y un suplemento dietético utilizado en la medicina tradicional china.