Por Berkeley Lovelace Jr. - NBC News
Un fármaco recientemente aprobado para ralentizar la progresión del alzhéimer ofrece esperanza a los pacientes, pero su precio es elevado: 26,500 dólares al año.
El medicamento, llamado Leqembi, de las farmacéuticas Eisai y Biogen, fue aprobado el viernes por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por su sigla en inglés) para su uso en personas con deterioro cognitivo leve o alzhéimer incipiente.
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Se trata del segundo fármaco aprobado en Estados Unidos -tras Aduhelm, de Biogen- destinado a atacar lo que se cree que es una de las causas subyacentes de la enfermedad: unas acumulaciones en el cerebro denominadas placas amiloides.
El precio anual de Leqembi, 26,500 dólares, es inferior al de Aduhelm, aprobado por la FDA en 2021 a pesar de las fuertes objeciones de su grupo de asesores externos. Ese medicamento costaba inicialmente 56,000 dólares al año antes de que Biogen redujera el precio a la mitad, a 28,000 dólares anuales.
Aun así, el precio de Leqembi es muy superior al recomendado por el Instituto de Revisión Clínica y Económica, un grupo de investigación con sede en Boston que ayuda a determinar los precios justos de los medicamentos. El doctor David Rind, jefe médico del instituto, dijo que un coste adecuado para el medicamento es de 8,500 a 20,600 dólares al año.
“Creemos que el precio actual es excesivo”, afirmó.
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Debido a su elevado precio, según los expertos, el número de personas que podrán obtener el medicamento cuando esté disponible -previsiblemente la semana del 16 de enero- será extremadamente limitado. Más de seis millones de personas padecen alzhéimer en EE.UU., según la Asociación de Alzhéimer.
Por regla general, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS, por su sigla en inglés) restringen la cobertura de los nuevos tratamientos contra el alzhéimer dirigidos al amiloide, incluido el Leqembi, a los pacientes que participan en ensayos clínicos.
John Domeck, de 60 años y residente en Aurora, Ohio, participa en un ensayo clínico de fase 3 en el que se está probando Leqembi. Por ello, recibe el medicamento gratis cada dos semanas.
Pero su mujer, Ann Domeck, dice que no sabe si seguirá así cuando termine el ensayo dentro de dos años, aunque John tenga derecho a Medicare.
“No sé si podríamos permitírnoslo, pero cruzaremos ese puente cuando lleguemos a él”, contó.
Holly Fernandez Lynch, profesora adjunta de ética médica en la Universidad de Pensilvania, dijo que las normas de los CMS para cubrir los nuevos tratamientos contra el alzhéimer son más estrictas que las que utiliza la FDA para que los nuevos tratamientos salgan rápidamente al mercado.
Leqembi fue aprobado por la vía acelerada de la FDA, que permite la aprobación temprana de nuevos fármacos que “cubren una necesidad médica no satisfecha” y se consideran seguros y eficaces. En su revisión para la aprobación acelerada de Leqembi, la FDA tuvo en cuenta los datos de un ensayo clínico de fase 2 con más de 800 pacientes. Eisai y Biogen aún tendrán que presentar datos de un ensayo clínico adicional de fase 3 que confirme los beneficios del fármaco para obtener la aprobación completa.
“La norma para la cobertura de los CMS no es que el medicamento sea seguro y eficaz. Es que ‘es razonable y necesario para la población de Medicare", señaló Lynch.
Lynch dijo que los CMS no puede determinar eso hasta que haya visto los datos completos de ambos ensayos clínicos.
Arthur Caplan, director de la División de Ética Médica del Centro Médico Langone de la Universidad de Nueva York (NYU), dijo que los CMS tienen que ser especialmente cautelosos con los medicamentos que cubren porque fármacos como el Leqembi podrían costarle miles de millones. Alrededor de 6.5 millones de personas mayores de 65 años padecen alzhéimer y podrían acogerse a Medicare.
Los CMS podría estar dispuesto a asumir ese coste si se demuestra que el fármaco aporta muchos beneficios a los pacientes.
Pero ahora mismo, el ensayo clínico de Leqembi muestra que el fármaco proporciona “una eficacia modesta a un precio muy, muy alto”, según Caplan.
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Es posible que los CMS consideren la posibilidad de cubrir Leqembi una vez que el fármaco reciba la aprobación completa. Eisai anunció a última hora del viernes que había presentado una solicitud de aprobación completa. Ivan Cheung, presidente y consejero delegado de Eisai en EE.UU., declaró a NBC News, cadena hermana de Noticias Telemundo, que la FDA podría tomar una decisión en seis meses.
Pero, por el momento, parece que los CMS no están dispuestos a ceder en su postura política.
“Los CMS ha dicho: ‘Mire, algo puede ser seguro y eficaz desde la perspectiva de la FDA, pero tenemos demasiados reparos sobre la calidad de las pruebas”, señaló.
Mientras tanto, muchos pacientes que quieren el fármaco no podrán permitírselo, recordó Alberto Espay, neurólogo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Cincinnati.
Es “muy lamentable”, dijo, y señaló que los médicos tendrán que explicar a los pacientes los posibles beneficios -una modesta ralentización de la enfermedad- junto con los riesgos, que pueden incluir una gran carga financiera.